AveXis基因疗法治疗脊髓性肌萎缩1期临床数据喜人,100%生存率

AveXis基因疗法治疗脊髓性肌萎缩1期临床数据喜人,100%生存率

AveXis公司公布了治疗脊髓性肌萎缩(SMA)1型的AVXS-101的1期临床试验结果。AVXS-101是一次性治疗SMA 1型疾病的专利候选基因疗法,旨在通过治疗主要SMN基因的缺陷和/或丢失,来解决SMA的单基因问题并防止肌肉的进一步退化。

SPINRAZA可显著提高脊髓性肌萎缩症患儿生存率

SPINRAZA可显著提高脊髓性肌萎缩症患儿生存率

Biogen和Ionis公司带来的SPINRAZA (nusinersen)是脊髓性肌萎缩症(SMA)首个也是目前唯一被批准的治疗方法。

警惕中介陷阱!海外医疗请三思而行

警惕中介陷阱!海外医疗请三思而行

面对一些国内治疗效果不好的疾病时,很多人都把目光转向了海外医疗,寻求最后的希望。然而,如果不了解国外医疗真相,或遇到不靠谱的中介,可能给患者及家属带来更大的伤害。

脊髓性肌萎缩症(SMA)新药SPINRAZA临床试验数据良好

脊髓性肌萎缩症(SMA)新药SPINRAZA临床试验数据良好

与未治疗的婴儿相比,经SPINRAZA治疗的患有脊髓性肌萎缩症(SMA)婴儿死亡或永久性通气风险有统计学上的显著降低。

最好的圣诞礼物:首个治疗SMA的药物Spinraza上市

最好的圣诞礼物:首个治疗SMA的药物Spinraza上市

脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy,SMA)患儿Cameron,今年3岁,Spinraza将他从死亡的边缘拉了回来。

脊髓性肌萎缩症 标签: SMA FDA 遗传 2016.12.27
FDA批准首个脊髓性肌萎缩症新药Spinraza

FDA批准首个脊髓性肌萎缩症新药Spinraza

治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)的新药Spinraza (nusinersen)获批上市。这是首个获批用于治疗SMA的新药。

脊髓性肌萎缩症 标签: FDA SMA Spinraza 2016.12.26
百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功

百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功

研究在晚发型SMA患者中开展,研究数据显示,与未接受治疗的儿童患者相比,接受Spinraza治疗的儿童患者在运动机能方面表现出统计学意义的显著改善。该研究中,Spinraza具有良好的安全性。