苯丙酮尿症在研新药pegvaliase获FDA优先审评资格

苯丙酮尿症在研新药pegvaliase获FDA优先审评资格

苯丙酮尿症(phenylketonuria,PKU)是一种遗传性的代谢缺陷疾病,过量的苯丙氨酸会被转氨酶转化成苯丙酮酸,并聚积在大脑并对脑部产生毒性,导致患者出现智力发育障碍、癫痫、行为和精神方面的异常等。

标签: BioMarin FDA 苯丙酮尿症 pegvaliase 2017.09.05
迷幻药获FDA突破性疗法认定,有望治疗PTSD

迷幻药获FDA突破性疗法认定,有望治疗PTSD

FDA授予治疗创伤后应激障碍(PTSD)的亚甲二氧甲基苯丙胺协助的心理疗法 (MDMA-assisted psychotherapy) 突破性疗法认定。

Abeona皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定

Abeona皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定

Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa,EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。

美国FDA今日批准辉瑞白血病新药Mylotarg

美国FDA今日批准辉瑞白血病新药Mylotarg

辉瑞(Pfizer)公司新药Mylotarg(gemtuzumab ozogamicin)得到了美国FDA的批准,用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病(AML)的成人患者。FDA同时也批准该药物用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者,这些患者经历复发或对初始治疗没有响应。

美国掀起针对干细胞治疗“黑诊所”的严打风暴

美国掀起针对干细胞治疗“黑诊所”的严打风暴

FDA宣称,希望通过加强相关领域的监管和执法行动,清理可能破坏整个再生医疗行业健康发展的利益熏心的“害群之马”。然而不少治疗机构抗辩道:“我们只治疗,不收费。”

标签: 干细胞 FDA 2017.09.01
FDA批准新型抗菌药Vabomere,治疗尿路感染和肾炎

FDA批准新型抗菌药Vabomere,治疗尿路感染和肾炎

The Medicines Company宣布,新型抗菌药Vabomere已经获得美国FDA批准,用于治疗患有复杂性尿路感染(cUTI)的患者,其中包括由特定细菌感染引起的肾盂肾炎患者。

标签: 肾炎 尿路感染 FDA Vabomere 2017.09.01
FDA加速批准锥虫病新药benznidazole,用于儿童患者

FDA加速批准锥虫病新药benznidazole,用于儿童患者

FDA近日加速批准了使用苄硝唑(benznidazole)治疗2至12岁患有查加斯病(Chagas disease)的儿童患者。这是在美国批准的首个治疗查加斯病的药物。

FDA批准全球首款CAR-T疗法Kymriah,定价47.5万美元

FDA批准全球首款CAR-T疗法Kymriah,定价47.5万美元

FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah上市,用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病,定价47.5万美元。

Daiichi Sankyo乳腺癌在研新药获FDA突破性疗法认定

Daiichi Sankyo乳腺癌在研新药获FDA突破性疗法认定

Daiichi Sankyo宣布美国FDA为其在研新药DS-8201颁发了突破性疗法认定。该药物是一种靶向HER2的抗体药物偶联物(ADC),用于治疗HER2阳性的局部晚期或转移性乳腺癌,这些患者在使用曲妥珠单抗(trastuzumab)和帕妥珠单抗(pertuzumab)以及ado-trastuzumab emtansine(T-DM1)治疗后疾病进展。

乳腺癌 标签: FDA 2017.08.30
淋巴瘤在研新药mogamulizumab获FDA突破性疗法认定

淋巴瘤在研新药mogamulizumab获FDA突破性疗法认定

这是一款针对两种罕见的非霍奇金淋巴瘤:蕈样霉菌病(Mycosis Fungoides,MF)和塞泽里综合征(Sézary Syndrome,SS)的疗法,用于已接受过至少一次系统疗法的成人患者。

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