路透社:中国将于年内发布国家版罕见病名录

路透社:中国将于年内发布国家版罕见病名录

中国官方机构并未作出评论回应,不过中国食品药品监督管理局上周表示,将着手加大对罕见病药物和医疗器械研发的支持力度。

标签: 罕见病 孤儿药 2017.05.25
Amicus在研庞贝氏症新药早期临床数据良好

Amicus在研庞贝氏症新药早期临床数据良好

施用新药完成6个月治疗的患者除了稳定或改善强制肺活量(FVC)指标之外,还显示出六分钟步行测试(6MWT)距离和其他运动功能测量值的改善。

标签: Amicus 庞贝氏症 孤儿药 罕见病 2017.05.16
吃不上吃不起的“孤儿药”:老药停产,新药昂贵

吃不上吃不起的“孤儿药”:老药停产,新药昂贵

罕见病的药物市场需求少,研发成本高,缺少政策支持,多数患者无药可医或望药兴叹。

标签: 孤儿药 药品 药物 2017.04.21
FDA批准首个亨廷顿舞蹈症氘代新药AUSTEDO

FDA批准首个亨廷顿舞蹈症氘代新药AUSTEDO

美国FDA已经批准了该公司新药产品AUSTEDO(deutetrabenazine)片剂用于治疗与亨廷顿舞蹈症相关的“舞蹈病症状“(chorea)。

国际罕见病日:让研究带来无限可能

国际罕见病日:让研究带来无限可能

2017年2月28日,我们迎来了第10个“国际罕见病日”,今年的主题是“让研究带来无限可能”(With research, possibilities are limitless)。

孤儿药何时才能不“孤单”?

孤儿药何时才能不“孤单”?

廉价孤儿药在中国经常面临断供的情况,而更多的罕见病患者面临的则是药物研发不足,无药可医的地步。

中国“孤儿药”药品现状调查,罕见病医药洼地待填补

中国“孤儿药”药品现状调查,罕见病医药洼地待填补

目前,中国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题?造成这些问题的原因有哪些?有哪些可能的改善途径?

2016年FDA批准的22种新药

2016年FDA批准的22种新药

FDA的药物评价和研究中心(CDER)在2016年批准了22种新药,其中许多是对医疗和公共卫生有着显着的或潜在的积极影响和独特的贡献。

标签: FDA Zinbryta 孤儿药 Defitelio 2017.01.12
中国计划扶持低价药、“孤儿药”和儿童用药

中国计划扶持低价药、“孤儿药”和儿童用药

罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”,再次进入了中国的公共政策视野内。

标签: 药品 药物 孤儿药 2016.12.29
百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功

百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功

研究在晚发型SMA患者中开展,研究数据显示,与未接受治疗的儿童患者相比,接受Spinraza治疗的儿童患者在运动机能方面表现出统计学意义的显著改善。该研究中,Spinraza具有良好的安全性。

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