首个庞贝氏组合疗法获FDA“孤儿药”认定

首个庞贝氏组合疗法获FDA“孤儿药”认定

首个针对庞贝氏综合症的组合疗法(chaperone + ERT)ATB200/AT2221被FDA授予“孤儿药”资格,该产品由Amicus Therapeutics公司研发。

标签: 庞贝氏症 孤儿药 罕见病 FDA 2017.09.26
中国2000万罕见病患者,确诊不足4成

中国2000万罕见病患者,确诊不足4成

蝴蝶宝宝、月亮孩子、瓷娃娃、蓝嘴唇……多么美丽的名字,却代表着一个又一个被罕见病折磨的患者。

标签: 罕见病 孤儿药 2017.09.24
澳大利亚皇家医学院院士Tarun Weeramanthri:因罕见而珍贵

澳大利亚皇家医学院院士Tarun Weeramanthri:因罕见而珍贵

罕见病患者在“求医问药”这条路上,常常面临着“病无所医”、“医无所药”、“药无所保”的问题和挑战。如何打破这些困境?

标签: 罕见病 孤儿药 澳大利亚 2017.09.14
《福布斯》:2018年医疗健康领域的5大预测

《福布斯》:2018年医疗健康领域的5大预测

2017年已过大半,当大家还忙活着盘点上半年医药领域那些大事时,《福布斯》杂志已对2018年医药产业的发展做出预测。

临床管线大盘点:6321款在研新药,9526个项目

临床管线大盘点:6321款在研新药,9526个项目

新药研发管线中,有超过6300款独特在研新药,以及超过9500个独特临床项目。其中四分之三有成为同类首款(first-in-class)潜力。肿瘤管线占比超过三分之一,孤儿药相关获批超过500款。细胞疗法、基因疗法等新兴疗法研发项目超过1000个。

FDA承诺:9月21日前解决所有积压的孤儿药申请

FDA承诺:9月21日前解决所有积压的孤儿药申请

“9月21日前解决所有积压的孤儿药申请!”——这是FDA近期一项针对孤儿药的特别项目中的首推举措。此外,FDA计划对于新申请的孤儿药审批,将在接受后的90天内给予回复。这一特别计划旨在推进孤儿药市场发展、控制孤儿药“天价”问题。

标签: FDA 孤儿药 药品 2017.07.04
非小细胞肺腺癌在研新药获FDA孤儿药资格

非小细胞肺腺癌在研新药获FDA孤儿药资格

TP Therapeutics公司宣布美国FDA已经向其在研临床新药化合物TPX-0005颁发了孤儿药资格,用于治疗携带ALK、ROS1或NTRK致癌基因重排的非小细胞肺腺癌患者。

标签: FDA 孤儿药 非小细胞肺腺癌 2017.06.29
急性肝卟啉症新药Givosiran获得FDA突破性疗法认定

急性肝卟啉症新药Givosiran获得FDA突破性疗法认定

急性肝卟啉症(Acute Hepatic Porphyrias,AHP)是一种罕见的代谢紊乱,主要是常染色体显性遗传,由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。

路透社:中国将于年内发布国家版罕见病名录

路透社:中国将于年内发布国家版罕见病名录

中国官方机构并未作出评论回应,不过中国食品药品监督管理局上周表示,将着手加大对罕见病药物和医疗器械研发的支持力度。

标签: 罕见病 孤儿药 2017.05.25
Amicus在研庞贝氏症新药早期临床数据良好

Amicus在研庞贝氏症新药早期临床数据良好

施用新药完成6个月治疗的患者除了稳定或改善强制肺活量(FVC)指标之外,还显示出六分钟步行测试(6MWT)距离和其他运动功能测量值的改善。

标签: Amicus 庞贝氏症 孤儿药 罕见病 2017.05.16
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