临床管线大盘点:6321款在研新药,9526个项目

临床管线大盘点:6321款在研新药,9526个项目

新药研发管线中,有超过6300款独特在研新药,以及超过9500个独特临床项目。其中四分之三有成为同类首款(first-in-class)潜力。肿瘤管线占比超过三分之一,孤儿药相关获批超过500款。细胞疗法、基因疗法等新兴疗法研发项目超过1000个。

FDA承诺:9月21日前解决所有积压的孤儿药申请

FDA承诺:9月21日前解决所有积压的孤儿药申请

“9月21日前解决所有积压的孤儿药申请!”——这是FDA近期一项针对孤儿药的特别项目中的首推举措。此外,FDA计划对于新申请的孤儿药审批,将在接受后的90天内给予回复。这一特别计划旨在推进孤儿药市场发展、控制孤儿药“天价”问题。

标签: FDA 孤儿药 药品 2017.07.04
非小细胞肺腺癌在研新药获FDA孤儿药资格

非小细胞肺腺癌在研新药获FDA孤儿药资格

TP Therapeutics公司宣布美国FDA已经向其在研临床新药化合物TPX-0005颁发了孤儿药资格,用于治疗携带ALK、ROS1或NTRK致癌基因重排的非小细胞肺腺癌患者。

标签: FDA 孤儿药 非小细胞肺腺癌 2017.06.29
急性肝卟啉症新药Givosiran获得FDA突破性疗法认定

急性肝卟啉症新药Givosiran获得FDA突破性疗法认定

急性肝卟啉症(Acute Hepatic Porphyrias,AHP)是一种罕见的代谢紊乱,主要是常染色体显性遗传,由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。

路透社:中国将于年内发布国家版罕见病名录

路透社:中国将于年内发布国家版罕见病名录

中国官方机构并未作出评论回应,不过中国食品药品监督管理局上周表示,将着手加大对罕见病药物和医疗器械研发的支持力度。

标签: 罕见病 孤儿药 2017.05.25
Amicus在研庞贝氏症新药早期临床数据良好

Amicus在研庞贝氏症新药早期临床数据良好

施用新药完成6个月治疗的患者除了稳定或改善强制肺活量(FVC)指标之外,还显示出六分钟步行测试(6MWT)距离和其他运动功能测量值的改善。

标签: Amicus 庞贝氏症 孤儿药 罕见病 2017.05.16
吃不上吃不起的“孤儿药”:老药停产,新药昂贵

吃不上吃不起的“孤儿药”:老药停产,新药昂贵

罕见病的药物市场需求少,研发成本高,缺少政策支持,多数患者无药可医或望药兴叹。

标签: 孤儿药 药品 药物 2017.04.21
FDA批准首个亨廷顿舞蹈症氘代新药AUSTEDO

FDA批准首个亨廷顿舞蹈症氘代新药AUSTEDO

美国FDA已经批准了该公司新药产品AUSTEDO(deutetrabenazine)片剂用于治疗与亨廷顿舞蹈症相关的“舞蹈病症状“(chorea)。

国际罕见病日:让研究带来无限可能

国际罕见病日:让研究带来无限可能

2017年2月28日,我们迎来了第10个“国际罕见病日”,今年的主题是“让研究带来无限可能”(With research, possibilities are limitless)。

孤儿药何时才能不“孤单”?

孤儿药何时才能不“孤单”?

廉价孤儿药在中国经常面临断供的情况,而更多的罕见病患者面临的则是药物研发不足,无药可医的地步。

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