基因疗法:叫好不叫座

基因疗法:叫好不叫座

将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的正在成为一种研发“热潮”;然而,这种基因治疗方法并没有从患者的角度来考虑,使得其疗法可及性非常低。

标签: 基因 基因疗法 Glybera 2017.08.14
Spark血友病基因疗法临床试验现曙光

Spark血友病基因疗法临床试验现曙光

致力于研发遗传病基因疗法的公司Spark Therapeutics的主导基因疗法正在美国FDA的审理中。而近期,它公布的一些临床数据也让我们看到了血友病治疗的曙光。

血友病 标签: Spark 基因疗法 2017.08.03
Nature子刊:华人学者揭示卵巢癌治疗新策略

Nature子刊:华人学者揭示卵巢癌治疗新策略

美国宾夕法尼亚大学 / Wistar研究所的张如刚教授团队的一项研究又在线发表在了《自然》子刊《Nature Cell Biology》上,它对于卵巢癌新药的开发,有着极为重要的应用价值。

卵巢癌 标签: 基因疗法 张如刚 ARID1A 2017.07.31
基因疗法或为肌营养不良症患儿带来福音

基因疗法或为肌营养不良症患儿带来福音

新疗法的原理是借助无害的病毒用功能完好的DNA替换有缺陷的基因。该病毒可以“感染”细胞,改变它们的遗传密码。修复后,这些基因就能产生一种对矫正肌肉功能至关重要的蛋白质。

Science:血友病是基因疗法攻克遗传病的最佳证明

Science:血友病是基因疗法攻克遗传病的最佳证明

Alnylam及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)一直致力研究的血友病RNAi疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表达,这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。

临床管线大盘点:6321款在研新药,9526个项目

临床管线大盘点:6321款在研新药,9526个项目

新药研发管线中,有超过6300款独特在研新药,以及超过9500个独特临床项目。其中四分之三有成为同类首款(first-in-class)潜力。肿瘤管线占比超过三分之一,孤儿药相关获批超过500款。细胞疗法、基因疗法等新兴疗法研发项目超过1000个。

遗传性视网膜病变基因疗法药物LUXTURNA获优先审评资格

遗传性视网膜病变基因疗法药物LUXTURNA获优先审评资格

美国FDA已经接受了LUXTURNA(voretigene neparvovec)基因疗法的生物制剂许可(BLA)申请,并授予它优先审评资格。这种一次性基因疗法,将用于治疗双等位基因RPE65突变导致的遗传性视网膜病变(IRD)视力丧失。

韩国批准世界首个治疗膝骨关节炎的细胞基因疗法

韩国批准世界首个治疗膝骨关节炎的细胞基因疗法

Kolon Life Science已经从韩国食品医药品安全部(MFDS)获得了Invossa的上市许可,它也是全球首个上市的针对退行性关节炎的细胞和基因疗法。

血友病基因疗法恢复因子VIII水平,挺进临床3期

血友病基因疗法恢复因子VIII水平,挺进临床3期

BioMarin Pharmaceutical 近日宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新,该基因疗法用于治疗重度A型血友病。

血友病 标签: 基因疗法 BioMarin 2017.07.13
LentiGlobin基因疗法有望持久治疗地中海贫血症

LentiGlobin基因疗法有望持久治疗地中海贫血症

TDT也称为重型β型地中海贫血症(β-thalassemia major)或是Cooley’s anemia,是一种遗传性血液疾病。

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