NEJM:出血风险降低97%,血友病基因疗法显成效

NEJM:出血风险降低97%,血友病基因疗法显成效

在最初接受治疗的10名男性患者中,只需一次治疗,他们的每年出血率(ARR)就下降了97%,对因子IX的需求也减少了99%。

血友病 标签: 基因疗法 Spark 2017.12.08
TED演讲:探索

TED演讲:探索"未知的基因英雄"

“事实上,数以万计的人类特征,是由那些已知的分子基础所决定的,对很多人来说,每天他们都获得很多信息关于可能患这个或那个疾病。”

标签: 基因 基因疗法 TED 2017.11.27
细胞和基因疗法的30年沉浮

细胞和基因疗法的30年沉浮

近日,福布斯专栏作家、Atlas Venture风险资本合伙人Bruce Booth博士发表了长篇文字,回顾了细胞和基因疗法三十年沉浮的历史。

标签: 细胞疗法 基因疗法 2017.11.27
首名患者接受人体基因改造,治疗II型粘多糖贮积症

首名患者接受人体基因改造,治疗II型粘多糖贮积症

本次基因疗法所针对的是II型粘多糖贮积症(MPS II)。这是一种罕见的遗传病,每10万到17万人中,就有一名患者。MPS II患者其体内缺乏IDS酶,因此细胞中的有毒碳水化合物会不断积累,导致症状的出现。

标签: 基因疗法 基因编辑 Sangamo 2017.11.16
基因疗法成功解救岌岌可危的交界性大疱性表皮松解症患儿

基因疗法成功解救岌岌可危的交界性大疱性表皮松解症患儿

哈桑得的是这种“最糟疾病”里最为严重的类型——交界性大疱性表皮松解症(junctional EB)。医生说,罹患这一类型疾病的患者中,大约40%会在青春期前死去。更糟的是,这种疾病无药可治。

AveXis基因疗法治疗脊髓性肌萎缩1期临床数据喜人,100%生存率

AveXis基因疗法治疗脊髓性肌萎缩1期临床数据喜人,100%生存率

AveXis公司公布了治疗脊髓性肌萎缩(SMA)1型的AVXS-101的1期临床试验结果。AVXS-101是一次性治疗SMA 1型疾病的专利候选基因疗法,旨在通过治疗主要SMN基因的缺陷和/或丢失,来解决SMA的单基因问题并防止肌肉的进一步退化。

血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定

血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定

FDA授予BioMarin Pharmaceutical公司A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN 270)突破性疗法认定。

Gemini融资4250万美元,基因精准治疗致盲性眼病

Gemini融资4250万美元,基因精准治疗致盲性眼病

初创生技术企业Gemini Therapeutics公司获得了A轮4250万美元融资,本轮投资由Atlas Venture,Lightstone Ventures和OrbiMed共同领投。所获投资将主要专注于“干性”年龄相关黄斑变性(AMD)基因分型的靶向疗法。

一百万美元一粒药,基因疗法考验现有支付体系

一百万美元一粒药,基因疗法考验现有支付体系

Spark公司将会在FDA的批准之后公布价格,但有分析预计,售价大约在100万美元。是的,100万美元!还记得诺华公司之前获批的CAR-T抗癌药么,售价是47.5万美元。

标签: 基因疗法 Luxturna Spark FDA 医保 2017.10.14
新药时代即将来临:基因疗法刚刚经历了历史性时刻

新药时代即将来临:基因疗法刚刚经历了历史性时刻

美国FDA咨询委员会一致通过了Spark公司的基因疗法。如果FDA最终批准,这意味着今后可以通过插入缺失或突变的基因来治疗疾病,开辟了疾病治疗的新道路。

标签: 基因疗法 FDA Spark LUXTURNA 视网膜 2017.10.13
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