PNAS:DNA条形码纳米颗粒加速基因疗法研发

PNAS:DNA条形码纳米颗粒加速基因疗法研发

对于基因疗法来说,不管它的生物机制是什么,如何安全地将DNA或RNA送到目标器官是目前最大的障碍。

标签: DNA 基因疗法 RNA 2017.02.13
中国科学家利用基因治疗让先天性耳聋小鼠听到“悄悄话”

中国科学家利用基因治疗让先天性耳聋小鼠听到“悄悄话”

随着基因治疗的兴起,这些先天性耳聋患者也许有一天也能重获“捕捉声音”的能力了!

耳聋 标签: 听力 基因疗法 2017.02.08
乙型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定

乙型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定

荷兰生物技术公司uniQure宣布其针对乙型血友病的新型基因疗法AMT-060获得了美国FDA的突破性疗法资格认定。

血友病 标签: FDA 基因疗法 2017.02.06
Nature:研究发现新基因突变,为前列腺癌新疗法提供线索

Nature:研究发现新基因突变,为前列腺癌新疗法提供线索

这一发现对治疗转移性前列腺癌意义非凡。PARP抑制剂用于治疗癌症是一个新型且快速发展的领域,目前关于PARP抑制剂的研究和应用主要集中在卵巢癌和乳腺癌的治疗。

Medgenics的肾病贫血基因疗法临床试验效果良好

Medgenics的肾病贫血基因疗法临床试验效果良好

这项成功研究有望为出现贫血症状的终末期肾病患者带来全新的可能更安全的治疗方法。

标签: 肾病 贫血 基因疗法 Medgenics 2017.01.23
MIT:2016年,基因治疗的新进展

MIT:2016年,基因治疗的新进展

2016年基因疗法结合最新的技术(光遗传学、CRISPR)在多种遗传性疾病、癌症甚至于抗衰老上取得了多个显著性成绩。

癌症 血友病 标签: 基因疗法 基因 2017.01.05
基因疗法2016年总结及2017年展望

基因疗法2016年总结及2017年展望

2017年将是多个基因治疗临床申请迈入美国FDA大门的一年。其中包括由Spark、Strimvelis开发的遗传性失明治疗,以及来自诺华(Novartis)和Kite Pharma的癌症治疗。

基因疗法提高多巴胺水平,帕金森创新药要来了?

基因疗法提高多巴胺水平,帕金森创新药要来了?

VY-AADC01的方法原理具有持续增强左旋多巴向多巴胺的转化潜力,并且可在单次施用后提供运动症状临床意义上的改善。

帕金森 标签: 基因疗法 多巴胺 2016.12.09
基因疗法有望攻克阿尔茨海默氏病

基因疗法有望攻克阿尔茨海默氏病

英国伦敦帝国理工学院的一项研究为阿尔茨海默氏病的治疗提供了新的可能。研究人员称,他们的小鼠实验显示基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默氏病。

阿尔茨海默病 标签: 基因疗法 2016.11.18
基因疗法或可治愈遗传性皮肤病

基因疗法或可治愈遗传性皮肤病

研究人员表示,基因疗法有望可以治愈一种遗传性皮肤病,这种皮肤病可以导致水疱。

标签: 基因疗法 2016.11.04
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