最“昂贵”药物Glybera即将退市,谁为基因疗法买单?

最“昂贵”药物Glybera即将退市,谁为基因疗法买单?

2012年10月,Glybera获得欧盟药物管理机构批准。2014年,Glybera正式上市。2017年4月,即将迎来上市期限(10月25日)之际,UniQure却对外宣布,将不再申请延期。这意味着,这一艰难问世的药物即将退出市场!

JCI insight:基因疗法可以消除哮喘症状

JCI insight:基因疗法可以消除哮喘症状

“如今我们成功地利用基因疗法消除了T细胞的相关记忆,从而能够降低这些细胞对过敏原的敏感程度”。

哮喘 标签: 基因疗法 T细胞 2017.06.07
镰状细胞贫血症的基因治疗,奇迹还是炒作?

镰状细胞贫血症的基因治疗,奇迹还是炒作?

对于镰状细胞贫血症,唯一的治疗方法是干细胞或骨髓移植,不过,找到匹配的供体又谈何容易?幸运的是,这种由单个突变引起的疾病特别适合基因治疗。

标签: 贫血 基因疗法 镰状细胞病 2017.06.02
“基因治疗”治愈小鼠1型糖尿病,有望3年内进入临床试验

“基因治疗”治愈小鼠1型糖尿病,有望3年内进入临床试验

这种基因治疗技术使用病毒作为载体将选定的基因携带到胰腺中,然后将其并入并引起胰岛细胞和其它细胞类型以制备胰岛素。

Spark的基因疗法可以降低血友病患者出血风险96%

Spark的基因疗法可以降低血友病患者出血风险96%

Spark Therapeutics公布了其针对乙型血友病的新型基因疗法SPK-9001的1/2期临床试验的最新数据,接受了该基因疗法的10名患者体内继续保持着稳定且持久的凝血因子IX活性。

血友病 标签: Spark 基因疗法 凝血 2017.04.14
基因疗法获得重大突破,Spark携手辉瑞有望终结血友病

基因疗法获得重大突破,Spark携手辉瑞有望终结血友病

SPK-9001本质上是经过基因工程改造的腺病毒,其衣壳表达经密码子优化的、高活性的人凝血因子IX,产生内源性的Ⅸ因子,这也是血友病治疗历史上第一个乐观期待的基因治疗方法。

血友病 标签: 基因疗法 辉瑞 Spark 2017.04.11
基因疗法让晚期癌患病情逆转,可激发病人免疫细胞

基因疗法让晚期癌患病情逆转,可激发病人免疫细胞

人们发现,一种突破性的基因疗法能让1/3的晚期病人摆脱疾病。这种疗法会激发病人自身的免疫细胞。

癌症 标签: 基因疗法 免疫细胞 CAR-T 2017.03.06
NEJM:镰刀细胞贫血症基因疗法成效显著

NEJM:镰刀细胞贫血症基因疗法成效显著

镰刀细胞贫血症(Sickle Cell Disease, SCD)是一种遗传疾病,由于编码β-珠蛋白(β-globin)的基因发生突变,导致血红细胞呈镰刀状。

标签: 贫血 基因疗法 遗传 2017.03.06
基因疗法应对罕见病的进阶之路

基因疗法应对罕见病的进阶之路

如今基因测序行业的发展呈现超摩尔定律的态势,市场上刮起一股精准医疗的旋风。那么,在罕见病研究、诊断与治疗领域,基因行业的发展给其带来哪些改变、哪些突破呢?

全球首个法布里病基因疗法在加拿大启动

全球首个法布里病基因疗法在加拿大启动

法布里病是一种X染色体连锁的罕见遗传疾病,新生男婴中罹患法布里病的概率大约在0.00085% - 0.0025%之间。

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