Spark的基因疗法可以降低血友病患者出血风险96%

Spark的基因疗法可以降低血友病患者出血风险96%

Spark Therapeutics公布了其针对乙型血友病的新型基因疗法SPK-9001的1/2期临床试验的最新数据,接受了该基因疗法的10名患者体内继续保持着稳定且持久的凝血因子IX活性。

血友病 标签: Spark 基因疗法 凝血 2017.04.14
基因疗法获得重大突破,Spark携手辉瑞有望终结血友病

基因疗法获得重大突破,Spark携手辉瑞有望终结血友病

SPK-9001本质上是经过基因工程改造的腺病毒,其衣壳表达经密码子优化的、高活性的人凝血因子IX,产生内源性的Ⅸ因子,这也是血友病治疗历史上第一个乐观期待的基因治疗方法。

血友病 标签: 基因疗法 辉瑞 Spark 2017.04.11
基因疗法让晚期癌患病情逆转,可激发病人免疫细胞

基因疗法让晚期癌患病情逆转,可激发病人免疫细胞

人们发现,一种突破性的基因疗法能让1/3的晚期病人摆脱疾病。这种疗法会激发病人自身的免疫细胞。

癌症 标签: 基因疗法 免疫细胞 CAR-T 2017.03.06
NEJM:镰刀细胞贫血症基因疗法成效显著

NEJM:镰刀细胞贫血症基因疗法成效显著

镰刀细胞贫血症(Sickle Cell Disease, SCD)是一种遗传疾病,由于编码β-珠蛋白(β-globin)的基因发生突变,导致血红细胞呈镰刀状。

标签: 贫血 基因疗法 遗传 2017.03.06
基因疗法应对罕见病的进阶之路

基因疗法应对罕见病的进阶之路

如今基因测序行业的发展呈现超摩尔定律的态势,市场上刮起一股精准医疗的旋风。那么,在罕见病研究、诊断与治疗领域,基因行业的发展给其带来哪些改变、哪些突破呢?

全球首个法布里病基因疗法在加拿大启动

全球首个法布里病基因疗法在加拿大启动

法布里病是一种X染色体连锁的罕见遗传疾病,新生男婴中罹患法布里病的概率大约在0.00085% - 0.0025%之间。

PNAS:DNA条形码纳米颗粒加速基因疗法研发

PNAS:DNA条形码纳米颗粒加速基因疗法研发

对于基因疗法来说,不管它的生物机制是什么,如何安全地将DNA或RNA送到目标器官是目前最大的障碍。

标签: DNA 基因疗法 RNA 2017.02.13
中国科学家利用基因治疗让先天性耳聋小鼠听到“悄悄话”

中国科学家利用基因治疗让先天性耳聋小鼠听到“悄悄话”

随着基因治疗的兴起,这些先天性耳聋患者也许有一天也能重获“捕捉声音”的能力了!

耳聋 标签: 听力 基因疗法 2017.02.08
乙型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定

乙型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定

荷兰生物技术公司uniQure宣布其针对乙型血友病的新型基因疗法AMT-060获得了美国FDA的突破性疗法资格认定。

血友病 标签: FDA 基因疗法 2017.02.06
Nature:研究发现新基因突变,为前列腺癌新疗法提供线索

Nature:研究发现新基因突变,为前列腺癌新疗法提供线索

这一发现对治疗转移性前列腺癌意义非凡。PARP抑制剂用于治疗癌症是一个新型且快速发展的领域,目前关于PARP抑制剂的研究和应用主要集中在卵巢癌和乳腺癌的治疗。

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