一百万美元一粒药,基因疗法考验现有支付体系

一百万美元一粒药,基因疗法考验现有支付体系

Spark公司将会在FDA的批准之后公布价格,但有分析预计,售价大约在100万美元。是的,100万美元!还记得诺华公司之前获批的CAR-T抗癌药么,售价是47.5万美元。

标签: 基因疗法 Luxturna Spark FDA 医保 2017.10.14
新药时代即将来临:基因疗法刚刚经历了历史性时刻

新药时代即将来临:基因疗法刚刚经历了历史性时刻

美国FDA咨询委员会一致通过了Spark公司的基因疗法。如果FDA最终批准,这意味着今后可以通过插入缺失或突变的基因来治疗疾病,开辟了疾病治疗的新道路。

标签: 基因疗法 FDA Spark LUXTURNA 视网膜 2017.10.13
迟来的基因疗法:拯救致命大脑退行性疾病ALD

迟来的基因疗法:拯救致命大脑退行性疾病ALD

有一种叫做肾上腺脑白质营养不良(ALD)的罕见病,这种疾病呈X染色体隐性连锁,患者大多数是男性。随着时间推移,患者大脑中神经细胞的保护鞘会被分解,导致大片神经死亡。

标签: GSK 基因疗法 遗传病 安珀 ALD 2017.10.12
MIT新突破:可提高mRNA基因疗法效率达4倍

MIT新突破:可提高mRNA基因疗法效率达4倍

麻省理工学院(MIT)化学工程系研究人员从细胞将自身的mRNA转化为蛋白质的方式获得灵感,设计了一种合成体系用于mRNA输送,其效力比单独使用mRNA高4倍。

标签: mRNA 基因疗法 MIT 2017.09.25
ESMO:值得关注的5款免疫组合疗法

ESMO:值得关注的5款免疫组合疗法

免疫疗法+IDO1抑制剂:ORR达56%,Incyte新药再创佳绩;免疫疗法+基因疗法:Ionis创新疗法值得期待;免疫疗法+受体酪氨酸激酶抑制剂:初治患者疾病控制率达100%;免疫疗法+TLR激动剂:疾病控制率达67%;免疫疗法+免疫疗法:降低死亡风险达37%,有望带来一线疗法。

Voyager 帕金森病基因疗法取得积极进展

Voyager 帕金森病基因疗法取得积极进展

Voyager Therapeutics公司宣布了评估VY-AADC01治疗晚期帕金森病的1b期临床试验的积极结果。证明了一次性施用这一基因疗法可以对患者运动功能的多项测量起到持久的改善作用。

帕金森 标签: Voyager 基因疗法 2017.09.07
Abeona皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定

Abeona皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定

Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa,EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。

FDA批准全球首款CAR-T疗法Kymriah,定价47.5万美元

FDA批准全球首款CAR-T疗法Kymriah,定价47.5万美元

FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah上市,用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病,定价47.5万美元。

FDA批准首款CAR-T基因疗法Kymriah,治疗急性淋巴性白血病

FDA批准首款CAR-T基因疗法Kymriah,治疗急性淋巴性白血病

美国FDA已经批准诺华公司突破性CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel,曾用名CTL019),治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且病情难治,或出现二次及以上复发的25岁以下患者。

基因疗法:叫好不叫座

基因疗法:叫好不叫座

将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的正在成为一种研发“热潮”;然而,这种基因治疗方法并没有从患者的角度来考虑,使得其疗法可及性非常低。

标签: 基因 基因疗法 Glybera 2017.08.14
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