MIT:2016年,基因治疗的新进展

MIT:2016年,基因治疗的新进展

2016年基因疗法结合最新的技术(光遗传学、CRISPR)在多种遗传性疾病、癌症甚至于抗衰老上取得了多个显著性成绩。

癌症 血友病 标签: 基因疗法 基因 2017.01.05
基因疗法2016年总结及2017年展望

基因疗法2016年总结及2017年展望

2017年将是多个基因治疗临床申请迈入美国FDA大门的一年。其中包括由Spark、Strimvelis开发的遗传性失明治疗,以及来自诺华(Novartis)和Kite Pharma的癌症治疗。

基因疗法提高多巴胺水平,帕金森创新药要来了?

基因疗法提高多巴胺水平,帕金森创新药要来了?

VY-AADC01的方法原理具有持续增强左旋多巴向多巴胺的转化潜力,并且可在单次施用后提供运动症状临床意义上的改善。

帕金森 标签: 基因疗法 多巴胺 2016.12.09
基因疗法有望攻克阿尔茨海默氏病

基因疗法有望攻克阿尔茨海默氏病

英国伦敦帝国理工学院的一项研究为阿尔茨海默氏病的治疗提供了新的可能。研究人员称,他们的小鼠实验显示基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默氏病。

阿尔茨海默病 标签: 基因疗法 2016.11.18
基因疗法或可治愈遗传性皮肤病

基因疗法或可治愈遗传性皮肤病

研究人员表示,基因疗法有望可以治愈一种遗传性皮肤病,这种皮肤病可以导致水疱。

标签: 基因疗法 2016.11.04
中枢神经疾病近期动态前沿(第1期)

中枢神经疾病近期动态前沿(第1期)

据Global Industry Analysts发布的《全球中枢神经系统疾病报告》显示,预计到2020年,中枢神经系统(CNS)疾病治疗类药物将形成一个庞大的市场。

PNAS:在小鼠细胞中利用CRISPR-Cas9技术可高效进行基因组编辑

PNAS:在小鼠细胞中利用CRISPR-Cas9技术可高效进行基因组编辑

为了利用CRISPR-Cas9基因编辑系统切割基因,人们必需设计一种与靶基因的DNA相匹配的RNA序列。大多数基因具有上百个这样的在基因组中的活性和独特性上存在差异的序列。因此,寻找最佳的序列很难通过手工实现。

标签: 基因编辑 CRISPR 基因疗法 2016.11.02
经典遗传病基因疗法获关键性进展

经典遗传病基因疗法获关键性进展

近日,美国科学家称,镰状细胞病基因治疗最后一道技术难关已被突破,即将启动临床试验。

标签: 基因疗法 基因 镰状细胞病 2016.10.31
揭秘首个获美国FDA批准的遗传病基因疗法

揭秘首个获美国FDA批准的遗传病基因疗法

在美国市场,第一个利用基因治疗手段来攻克遗传性疾病的药物正一步步迈近监管部门的审批。

标签: 遗传 基因疗法 2016.10.28
治疗罕见致命疾病或可寄望于基因治疗

治疗罕见致命疾病或可寄望于基因治疗

来自美国国立卫生研究院的研究人员首次在小鼠模型上证明基因疗法可能是对单个错误基因进行更正治疗尼曼匹克病的最佳方法。

标签: 基因 基因疗法 2016.10.27
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