血友病日:从不“痛”到不“残”,应重视“预防治疗”

血友病日:从不“痛”到不“残”,应重视“预防治疗”

每年的4月17日是世界血友病日,血友病是一种罕见的遗传性凝血障碍疾病,可引起出血时间延长或者自发性出血,尤其是肌肉、关节和内部器官出血。

血友病 标签: 血液 凝血 2017.04.14
Spark的基因疗法可以降低血友病患者出血风险96%

Spark的基因疗法可以降低血友病患者出血风险96%

Spark Therapeutics公布了其针对乙型血友病的新型基因疗法SPK-9001的1/2期临床试验的最新数据,接受了该基因疗法的10名患者体内继续保持着稳定且持久的凝血因子IX活性。

血友病 标签: Spark 基因疗法 凝血 2017.04.14
基因疗法获得重大突破,Spark携手辉瑞有望终结血友病

基因疗法获得重大突破,Spark携手辉瑞有望终结血友病

SPK-9001本质上是经过基因工程改造的腺病毒,其衣壳表达经密码子优化的、高活性的人凝血因子IX,产生内源性的Ⅸ因子,这也是血友病治疗历史上第一个乐观期待的基因治疗方法。

血友病 标签: 基因疗法 辉瑞 Spark 2017.04.11
MIT:2016年,基因治疗的新进展

MIT:2016年,基因治疗的新进展

2016年基因疗法结合最新的技术(光遗传学、CRISPR)在多种遗传性疾病、癌症甚至于抗衰老上取得了多个显著性成绩。

癌症 血友病 标签: 基因疗法 基因 2017.01.05
基因疗法2016年总结及2017年展望

基因疗法2016年总结及2017年展望

2017年将是多个基因治疗临床申请迈入美国FDA大门的一年。其中包括由Spark、Strimvelis开发的遗传性失明治疗,以及来自诺华(Novartis)和Kite Pharma的癌症治疗。

华裔女学者首次利用CRISPR纠正小鼠血友病突变

华裔女学者首次利用CRISPR纠正小鼠血友病突变

宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员,首次开发出一种双基因治疗方法,将一个CRISPR/Cas9介导的基因打靶系统的关键部件,传递到小鼠体内来血友病B。

血友病 标签: CRISPR 基因 2016.12.02
CHMP建议欧洲药品管理局批准CSL Behring旗下治疗A型血友病药物Afstyla

CHMP建议欧洲药品管理局批准CSL Behring旗下治疗A型血友病药物Afstyla

欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)已经建议授予CSL Behring公司旗下 Afstyla(重组人凝血因子VIII,单链)产品的上市销售资格,该产品是用于治疗A型血友病。

血友病 标签: 基因 Afstyla 2016.11.17
首创虚拟现实体验技术力助血友病患儿治疗过程“充满乐趣”

首创虚拟现实体验技术力助血友病患儿治疗过程“充满乐趣”

作为一名在全国儿童医院(NationwideChildren's Hospital)综合血友病治疗中心工作近30年的临床护士,Charmaine Biega目睹她的患儿们在药物注射和其他治疗过程中忍受着成百上千次的针刺痛苦,这意味着哭喊、沮丧、扭动,一些病例甚至对医疗系统和他们生存所需的治疗产生终身的焦虑。

血友病 标签: 基因 2016.11.03
招募|诺和诺德血友病药Novoeight在中国招募7名儿童患者

招募|诺和诺德血友病药Novoeight在中国招募7名儿童患者

抗血友病因子药物turoctocog alfa(商品名Novoeight)是丹麦药企诺和诺德研发的一种重组凝血因子VIII冻干粉剂。

血友病 标签: Novoeight 2016.10.18
A型血友病基因疗法临床试验效果显著

A型血友病基因疗法临床试验效果显著

近日,专注于基因疗法的BioMarin公司宣布,其开发的用于治疗重度A型血友病的基因疗法BMN270在临床1/2期研究中获得了积极数据。

血友病 标签: 基因疗法 罕见病 2016.08.09
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