辉瑞推出应用程序HEMOCRAFT,用游戏帮助治疗血友病患儿

辉瑞推出应用程序HEMOCRAFT,用游戏帮助治疗血友病患儿

该款应用程序不仅针对患者,他们的朋友家人通过游戏了解血友病的相关信息与风险因子同样重要。

血友病、帕金森等疾病基因疗法管线大盘点

血友病、帕金森等疾病基因疗法管线大盘点

2017年对于基因疗法来说可能是里程碑的一年,美国FDA有望批准Spark公司voretigene neparvovec用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病,这将是FDA批准的第一个基因疗法。除此之外,其它多项重要的基因疗法临床试验将在今年公布结果。

血友病 帕金森 2017.08.08
药品准入首次国家谈判:2万元一支抗癌药降到7600元

药品准入首次国家谈判:2万元一支抗癌药降到7600元

日前,人力资源和社会保障部对外公布36种药品进入医保目录后的价格谈判结果,并同步确定了这些药品的医保支付标准,赫赛汀名列其中,纳入医保目录后,赫赛汀的单只售价降到7600元。

Spark血友病基因疗法临床试验现曙光

Spark血友病基因疗法临床试验现曙光

致力于研发遗传病基因疗法的公司Spark Therapeutics的主导基因疗法正在美国FDA的审理中。而近期,它公布的一些临床数据也让我们看到了血友病治疗的曙光。

血友病 标签: Spark 基因疗法 2017.08.03
Science:血友病是基因疗法攻克遗传病的最佳证明

Science:血友病是基因疗法攻克遗传病的最佳证明

Alnylam及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)一直致力研究的血友病RNAi疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表达,这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。

血友病基因疗法恢复因子VIII水平,挺进临床3期

血友病基因疗法恢复因子VIII水平,挺进临床3期

BioMarin Pharmaceutical 近日宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新,该基因疗法用于治疗重度A型血友病。

血友病 标签: 基因疗法 BioMarin 2017.07.13
血友病日:从不“痛”到不“残”,应重视“预防治疗”

血友病日:从不“痛”到不“残”,应重视“预防治疗”

每年的4月17日是世界血友病日,血友病是一种罕见的遗传性凝血障碍疾病,可引起出血时间延长或者自发性出血,尤其是肌肉、关节和内部器官出血。

血友病 标签: 血液 凝血 2017.04.14
Spark的基因疗法可以降低血友病患者出血风险96%

Spark的基因疗法可以降低血友病患者出血风险96%

Spark Therapeutics公布了其针对乙型血友病的新型基因疗法SPK-9001的1/2期临床试验的最新数据,接受了该基因疗法的10名患者体内继续保持着稳定且持久的凝血因子IX活性。

血友病 标签: Spark 基因疗法 凝血 2017.04.14
基因疗法获得重大突破,Spark携手辉瑞有望终结血友病

基因疗法获得重大突破,Spark携手辉瑞有望终结血友病

SPK-9001本质上是经过基因工程改造的腺病毒,其衣壳表达经密码子优化的、高活性的人凝血因子IX,产生内源性的Ⅸ因子,这也是血友病治疗历史上第一个乐观期待的基因治疗方法。

血友病 标签: 基因疗法 辉瑞 Spark 2017.04.11
MIT:2016年,基因治疗的新进展

MIT:2016年,基因治疗的新进展

2016年基因疗法结合最新的技术(光遗传学、CRISPR)在多种遗传性疾病、癌症甚至于抗衰老上取得了多个显著性成绩。

癌症 血友病 标签: 基因疗法 基因 2017.01.05
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