MIT:2016年,基因治疗的新进展

MIT:2016年,基因治疗的新进展

2016年基因疗法结合最新的技术(光遗传学、CRISPR)在多种遗传性疾病、癌症甚至于抗衰老上取得了多个显著性成绩。

癌症 血友病 标签: 基因疗法 基因 2017.01.05
基因疗法2016年总结及2017年展望

基因疗法2016年总结及2017年展望

2017年将是多个基因治疗临床申请迈入美国FDA大门的一年。其中包括由Spark、Strimvelis开发的遗传性失明治疗,以及来自诺华(Novartis)和Kite Pharma的癌症治疗。

华裔女学者首次利用CRISPR纠正小鼠血友病突变

华裔女学者首次利用CRISPR纠正小鼠血友病突变

宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员,首次开发出一种双基因治疗方法,将一个CRISPR/Cas9介导的基因打靶系统的关键部件,传递到小鼠体内来血友病B。

血友病 标签: CRISPR 基因 2016.12.02
CHMP建议欧洲药品管理局批准CSL Behring旗下治疗A型血友病药物Afstyla

CHMP建议欧洲药品管理局批准CSL Behring旗下治疗A型血友病药物Afstyla

欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)已经建议授予CSL Behring公司旗下 Afstyla(重组人凝血因子VIII,单链)产品的上市销售资格,该产品是用于治疗A型血友病。

血友病 标签: 基因 Afstyla 2016.11.17
首创虚拟现实体验技术力助血友病患儿治疗过程“充满乐趣”

首创虚拟现实体验技术力助血友病患儿治疗过程“充满乐趣”

作为一名在全国儿童医院(NationwideChildren's Hospital)综合血友病治疗中心工作近30年的临床护士,Charmaine Biega目睹她的患儿们在药物注射和其他治疗过程中忍受着成百上千次的针刺痛苦,这意味着哭喊、沮丧、扭动,一些病例甚至对医疗系统和他们生存所需的治疗产生终身的焦虑。

血友病 标签: 基因 2016.11.03
招募|诺和诺德血友病药Novoeight在中国招募7名儿童患者

招募|诺和诺德血友病药Novoeight在中国招募7名儿童患者

抗血友病因子药物turoctocog alfa(商品名Novoeight)是丹麦药企诺和诺德研发的一种重组凝血因子VIII冻干粉剂。

血友病 标签: Novoeight 2016.10.18
A型血友病基因疗法临床试验效果显著

A型血友病基因疗法临床试验效果显著

近日,专注于基因疗法的BioMarin公司宣布,其开发的用于治疗重度A型血友病的基因疗法BMN270在临床1/2期研究中获得了积极数据。

血友病 标签: 基因疗法 罕见病 2016.08.09
BioMarin治疗A型血友病基因疗法临床效果显著

BioMarin治疗A型血友病基因疗法临床效果显著

在最近一次有9名患者参与的临床研究中,研究人员给其中7名患者以最高剂量的BMN270治疗剂量,经过治疗,其中6名患者的凝血因子VIII水平回声50%以上;其中四名患者的治疗效果在治疗后的20周内有明显提升,其凝血因子VIII达到了原来水平的146%左右。

血友病 标签: 基因疗法 2016.08.01